Sommaire détaillé du Bulletin Myoline n°96 - Mai/Juin 2008
- Dystrophie musculaire de Duchenne
Recrutement ouvert, dès à présent, pour l'essai avec le PTC124
Trois centres de référence français (Marseille, Nantes et Paris) sont impliqués dans un essai mené par PTC Therapeutics dans 38 centres répartis dans le monde. Cet essai de phase IIb, visant à évaluer la tolérance à long terme et l'efficacité clinique de la molécule PTC124, doit inclure 165 patients atteints de DMD/DMB uniquement porteurs d'une mutation non-sens du gène de la dystrophine.
Trois récentes revues Cochrane
- Une revue Cochrane des essais cliniques dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth a été réalisée.
- Une revue Cochrane fait le point de toutes les études ou essais cliniques publiés depuis 1980 dans les paralysies périodiques.
- En 2008, une version actualisée d'une revue Cochrane analyse les derniers essais cliniques concernant particulièrement les effets des stéroïdes sur la force et la fonction musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
ASI : impacts psychologiques
Seule la similitude des situations, que la maladie les amène à vivre, fait adopter aux enfants et aux adolescents atteints d'amyotrophie spinale infantile des stratégies défensives pour lutter contre l'irruption d'angoisses massives et la dépression. Cependant, la variabilité et l'intensité de ces mécanismes diffèrent chez chacun.
17èmes Congrès national de l'association CMT-France
Le 15 mars dernier, le Génocentre d'Evry a accueilli le 17ème Congrès national annuel de l'association "Charcot-Marie-Tooth" ou CMT-France. Deux cent vingt personnes environ, dont les médecins et chercheurs particulièrement impliqués dans cette maladie, y ont participé. Au cours de ce congrès, les avancées de l'essai clinique visant à évaluer l'effet d'un traitement au long cours par vitamine C dans la CMT 1A ont été présentées.
Recrutement en cours pour deux essais cliniques concernant l'ASI et la FSH
Les dernières inclusions de l'essai clinique visant à évaluer la tolérance et la pharmacocinétique du TRO19622 chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile devraient avoir lieu en juillet 2008. Une étude visant à évaluer la pénétrance des délétions de petite taille et la corrélation génotype/phénotype dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale a été effectivement lancée en mars 2008.
Diagnostic DM2
Les auteurs d'une étude concluent que deux éléments histologiques, la centralisation des noyaux et l'atrophie des fibres de type 2, sont étroitement corrélés au diagnostic de DM2.
Myopathies de Bethlem
Un consortium international propose un nouveau protocole à appliquer lors d'une suspicion clinique de myopathie de Béthlem.
Journée Nationale sur les maladies neuromusculaires le 27 septembre 2008
13ème Congrès de la World Muscle Society du 29 septembre au 2 octobre 2008
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